Пять детей и подростков, которым не оставалось ни одной возможности лечения, полностью избавились от рака крови благодаря революционной терапии CAR-T, созданной в больнице La Paz (Мадрид). Более двух лет после лечения у них не обнаружено признаков заболевания.
Разработку возглавил доктор Антонио Перес-Мартинес, руководитель отделения детской гематологии и онкологии больницы La Paz и директор детского онкоотделения в Центре онкологических исследований CNIO.
По его словам, хотя пока рано говорить о полном излечении, “чем больше времени проходит без рецидива, тем меньше вероятность, что болезнь вернётся”.
Речь идёт о пациентах с острой лимфобластной лейкемией В-клеточного типа — наиболее распространённой форме рака у детей.
Обычно этот тип лейкемии излечивается в 90% случаев, но эти дети входили в оставшиеся 10%, которые не отвечают ни на химиотерапию, ни на трансплантацию костного мозга, ни даже на другие виды CAR-T-терапий.
Каждый из них прошёл от четырёх до семи безуспешных курсов лечения и имел крайне низкие шансы на выживание.
CAR-T-терапия — это иммунотерапия, при которой собственные Т-клетки пациента извлекаются из крови, генетически модифицируются в лаборатории, чтобы “узнавать” клетки рака, и затем вводятся обратно в организм.
Испанская версия отличается двумя ключевыми инновациями:
“Двойная атака” — вместо одной мишени терапия нацелена сразу на две белковые молекулы (CD19 и CD22) на поверхности раковых клеток. Это первая в мире “тандемная” CAR-T, что снижает вероятность устойчивости опухоли к лечению.
Комбинация с мягкой трансплантацией костного мозга — процедура усиливает действие CAR-T-клеток и предотвращает их ослабление со временем. При этом используется щадящий протокол без полного облучения, индивидуально адаптированный для каждого пациента.
“Мы проводим трансплантацию минимальной интенсивности — без тотального облучения и с индивидуальным подбором дозы”, — объяснил доктор Перес-Мартинес.
С 2020 года лечение прошли 12 детей и подростков в среднем возрасте 12 лет.
Из них восемь живы, а пять полностью без признаков болезни уже более двух лет.
Четыре пациента скончались — трое из-за прогрессирования рака, один от грибковой инфекции.
“80% рецидивов происходят в первый год. Если пациенты проходят этот рубеж — шансы на излечение резко возрастают”, — пояснил Перес-Мартинес.
Результаты опубликованы в научном журнале eBioMedicine (The Lancet Group) и представлены на пресс-конференции в Мадриде.
Первые 11 пациентов получили лечение в рамках “compassionate use” — программы, позволяющей применять экспериментальные методы, если других вариантов нет.
С 12-го пациента начато официальное клиническое испытание, которое проверит эффективность и безопасность терапии.
Если результаты подтвердятся, команда La Paz планирует сделать лечение доступным для большего числа пациентов — и на ранних стадиях болезни, когда организм лучше переносит терапию.
Проект стал возможен благодаря Фонду CRIS Contra el Cáncer, который с 2018 года финансирует Unitad CRIS de Terapias Avanzadas для детской онкологии в La Paz.
Также участие приняли:
Институт здравоохранения Карлоса III (Ministerio de Sanidad)
Сообщество Мадрида (Comunidad de Madrid)
Фонд CRIS (Cancer Research & Innovation in Science), основанный в 2010 году, — некоммерческая организация, инвестировавшая уже 64 миллиона евро в 588 онкологических проектов в Испании, Франции и Великобритании.
Новая CAR-T от La Paz стала одним из крупнейших успехов испанской науки в детской онкологии.
Если терапия пройдёт клинические испытания, Испания может стать одним из мировых лидеров в производстве собственных клеточных препаратов, снижая зависимость от дорогостоящих импортных CAR-T.
“Это не просто лечение, это новая надежда. Мы говорим о детях, которым не оставалось шансов — и сегодня они живут”,— заключил доктор Перес-Мартинес.
Самые актуальные и эксклюзивные новости Испании Вы можете узнать в нашем Телеграм-канале
+7 495 414-24-13 
+34 919 491 275 
